Japon ilaç ve biyoteknoloji şirketi “Kyowa Kirin” tarafından satın alınan “Orchard Therapeutics”, nadir görülen, bir genetik hastalık olan “metakromatik lökodistrofi”ye (MLD) yönelik gen terapisini, çarşamba günü 4,25 milyon dolar olarak fiyatlandırdı.

ABD Gıda ve İlaç İdaresinin (FDA) yeni onayladığı gen terapisi “Lenmeldy” bu fiyatı ile dünyanın en pahalı ilacı haline geldi.

Orchard Therapeutics'in kurucusu ve icra kurulu başkanı Bobby Gaspar yeni ürünleri için şöyle dedi:

"Lenmeldy”nin FDA onayı, ABD'de daha önce destekleyici ve yaşam sonu bakımın ötesinde hiçbir tedavi seçeneği olmayan erken başlangıçlı MLD'li çocuklar için muazzam yeni olanaklar sunuyor."

Metakromatik lökodistrofi’nin (MLD)  ABD’de her 40.000 kişiden birini etkilediği tahmin ediliyor. Hastalığın geç infantil formuna sahip hastaların yaklaşık yarısı, başlangıcından itibaren beş yıldan fazla yaşamamakta.

“Lenmeldy” 4,25 milyon dolarlık toptan satış fiyatıyla, CSL'nin hemofili B gen terapisinin 2022'de 3,5 milyon dolar fiyatla sahip olduğu önceki rekoru geride bıraktı.